【新药类别】化药1类新药

【适应症】晚期恶性肿瘤如急性髓系白血病、肾细胞癌等。

【项目简介】

RNA动态可逆甲基化修饰在基因表达调控过程中发挥了重要作用，RNA表观遗传修饰酶（如甲基化酶和去甲基化酶）异常与肿瘤的发生、转移、耐药以及不良预后相关。当前该领域尚未有药物上市，但是药物研发正在加速发展，国外多家初创公司已获得投资。杨财广教授在RNA表观遗传领域具有广泛的学术影响力和深厚的技术储备，研究方向聚焦于RNA表观遗传靶标的前沿领域，致力于研发First in Class新药，旨在为难治性肿瘤患者带来突破性的治疗方案，目前已取得重大进展。

【项目进展】当前已完成了从靶点验证、药物化学优化、成药性分析、临床前有效性和初步的安全性评价等研究。结果表明重点分子在体外对多种肿瘤细胞有杀伤作用，口服利用度高，并且在动物模型中显示出显著的抗肿瘤效果，连续给药动物耐受良好，显示出进一步研究和开发的潜力。