【新药类别】化药1类新药

【适应症】复发/难治性淋巴瘤或晚期实体瘤

【项目简介】

组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的功能紊乱可导致组蛋白乙酰化的不平衡，使染色质结构发生改变，并使细胞生长、分化、凋亡相关基因表达受抑，进而导致肿瘤的形成。HDAC抑制剂可通过对基因表观遗传功能的重塑，实现对肿瘤的干预和治疗。

目前全球范围已有六种HDAC抑制剂抗肿瘤药物获批上市，其中伏立诺他、罗米地辛、贝利司他及西达本胺主要用于T细胞淋巴瘤，帕比司他主要用于多发性骨髓瘤，2019年西达本胺第二适应症拓展可用于晚期乳腺癌的治疗，2024年上市的恩替司他也用于晚期乳腺癌治疗。

GCJ490-A是项目团队在前期所开发抗多发性骨髓瘤新药倍赛诺他（正开展临床Ib期研究）结构基础上，基于组织分布导向性策略发展的新一代HDAC抑制剂，可在多个实体组织中富集分布，更适用于实体瘤药物的开发，同时也可解决目前已上市HDAC抑制剂大都仅用于血液系统恶性肿瘤的治疗，临床应用规模相对不大的问题。

【项目进展】

已于2024.10月提交Pre-IND申请